4.3億美元!賽諾菲引進一款臨牀前ARC

醫藥魔方 發布於:2022-10-05

10月4日,miRecule宣布,與賽諾菲達成战略合作和獨家許可協議,以加速开發“best-in-class”抗體-RNA偶聯物(ARC),用於治療面肩肱型肌營養不良症(FSHD)。此次合作標志着miRecule首次利用其DREAmiR平台進行授權交易。

FSHD是第二大常見的肌肉營養不良症類型,全球有超過100萬患者,但目前沒有獲批的治療方法。FSHD是由DUX4基因突變引起的,且在95%的FSHD患者中高表達。致病基因突變會導致患者經歷終生的肌肉功能惡化和進行性殘疾。MC-DX4可以通過敲降肌肉組織中DUX4基因,阻止FSHD發展。

此次合作將結合miRecule的抗DUX4 RNA療法(通過該公司專有的DREAmiR平台發現)和賽諾菲專有的肌肉靶向納米抗體技術,並利用miRecule的NAVIgGator偶聯技術和配方化學將這兩個分子連接成ARC,選擇性靶向和抑制肌肉組織中的病變部位。這種突破性的方法將使FSHD患者恢復正常的衰老過程,而不受這種進展性疾病的影響。

根據協議,miRecule將授予賽諾菲FSHD療法的全球獨家許可,賽諾菲將全權負責IND研究以及全球开發和商業化活動。miRecule將獲得預付款和近期裏程碑付款,總額可能超過3000萬美元;額外开發、監管、商業裏程碑付款總金額達到近4億美元。如果獲批,miRecule也有資格獲得淨銷售額的分級特許權使用費。

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2024/05/07 - 外匯經紀商評分