9月16日，阿斯利康宣布，Danicopan（ALXN2040）達到了III期ALPHA研究的主要終點，用於治療在臨牀上經歷顯著血管外溶血的陣發性夜間血紅蛋白尿患者。

陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）是一種罕見且嚴重的血液疾病，其特徵是血管內的紅細胞破壞（也稱爲血管內溶血）以及白細胞和血小板活化，可導致血栓形成。PNH患者體內的補體系統異常激活，因此可通過C5補體抑制劑來治療。然而，接受C5補體抑制劑治療的患者常發生臨牀上顯著的血管外溶血（EVH）。

Danicopan是一款在研的口服藥物，作爲C5抑制劑療法Ultomiris或Soliris的附加藥物。該藥物選擇性地抑制補體因子D，後者在補體系統反應的放大過程中起着關鍵作用。

ALPHA是一項隨機、安慰劑對照的III期研究，共納入了84例患者。結果顯示，與安慰劑組相比，Danicopan組的患者在12周時血紅蛋白水平較基线的變化具有顯著的統計學意義和臨牀意義上的改善，研究達到主要終點。該項研究還滿足了關鍵的次要終點，包括避免輸血和FACIT疲勞評分變化。

總體上，Danicopan的安全性和耐受性良好。

值得一提的是，該款藥物最初由Alexion开發。2020年，阿斯利康斥資約390億美元收購了該公司，囊獲了多種補體藥物和罕見病創新療法。

Alexion首席執行官Marc Dunoyer表示：“Alexion爲PNH患者羣體堅持創新，率先推出了第一款治療PNH的藥物Soliris，並將Ultomiris確立爲標準療法。這些是口服補體因子D抑制劑的首個積極的III期結果，證明了Danicopan作爲附加療法極有可能使患者獲益，減少其輸血需求。”