6月21日，阿斯利康宣布，eplontersen用於治療遺傳性轉甲狀腺素介導的澱粉樣變多發性神經病變(ATTRv-PN)的III期NEURO-TTRansform研究在中期分析時達到共同主要終點和次要終點。

Eplontersen（IONIS-TTR-LRx），是一種配體偶聯反義 (LICA) 在研藥物，旨在減少血清轉甲狀腺素蛋白（TTR）的產生，以治療遺傳性和非遺傳性ATTR。

eplontersen結構

爲期35周的中期分析結果顯示，eplontersen的血清TTR濃度較基线變化百分比具有統計學意義和臨牀意義的變化，TTR蛋白的產生顯著減少，達到主要終點。與外部安慰劑組相比，eplontersen在改良的神經病變損傷評分+7 (mNIS+7)方面較基线也有顯著變化，達到了共同主要終點。mNIS+7是一種衡量神經病變進展的指標。

高水平結果顯示，該試驗還達到了次要終點：Norfolk生活質量問卷-糖尿病神經病變(Norfolk QoL-DN)較基线的變化，表明與外部安慰劑組相比，eplontersen顯著改善了患者報告的生活質量。在試驗中，eplontersen表現出有利的安全性和耐受性特徵，無特殊安全性問題。

基於該研究結果，阿斯利康和Ionis將尋求eplontersen的監管批準，並計劃於 2022年向美國FDA提交新藥申請。ATTRv-PN有望成爲eplontersen獲批的首個適應症。

根據阿斯利康與Ionis達成的全球开發和商業化協議，兩家公司將在美國聯合开發和商業化eplontersen，而世界其他地區(拉丁美洲除外)的开發和商業化將由阿斯利康完成。

Eplontersen已獲美國FDA孤兒藥資格，目前正在進行III期CARDIO-TTRansform試驗，以評估eplontersen治療澱粉樣轉甲狀腺素心肌病(ATTR-CM)的療效。

ATTR心肌病和多發性神經病是由衰老或基因突變引起的進行性全身性疾病，因TTR蛋白錯誤折疊並在心肌和周圍神經中積聚爲澱粉樣蛋白原纖維，TTR原纖維的存在會幹擾這些組織的正常功能。ATTRv-PN可在確診後五年內導致周圍神經損傷並伴有運動障礙，如果不進行治療，通常在十年內致命。在世界範圍內，約有4萬名患者患有ATTRv-PN。