4月22日，基石藥業宣布，《新英格蘭醫學雜志》發表了拓舒沃(艾伏尼布片)聯合阿扎胞甘用於先前未經治療的異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變急性髓系白血病(AML)患者中的III期AGILE研究積極結果。

該研究達到了主要研究終點和包括總生存期(OS)在內的所有關鍵次要終點。施維雅公司正在積極與包括美國FDA在內的多個國家和地區的藥品監督管理部門就拓舒沃該新適應症上市申請展开溝通。基石藥業計劃在中國遞交拓舒沃該適應症的新藥上市申請。

AML是一種進展迅速的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常見的類型。在美國，每年約有2萬新發病例，歐洲每年新增4.3萬例。在中國，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中AML患者的佔比約爲59%。AML的發病率隨着年齡的增長而顯著增加，診斷的中位年齡約爲68歲。大多數患者對化療無反應會進展成復發或難治性AML，患者五年生存率約29.5%。對於6～10%的AML患者，IDH1酶突變會阻斷正常的血液幹細胞分化，從而導致急性白血病的發生。

AGILE研究是一項全球III期、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的臨牀試驗，旨在評估拓舒沃聯合阿扎胞甘相較於安慰劑聯合阿扎胞甘在先前未經治療的IDH1突變AML患者中的療效和安全性。

研究數據顯示，與阿扎胞甘聯合安慰劑相比，拓舒沃是首個證實了與阿扎胞甘聯用可提高患者EFS和OS的靶向療法。拓舒沃與阿扎胞甘聯合治療患者的EFS獲得統計學意義的改善(風險比[HR]=0.33，[95% CI: 0.16，0.69]，單側P值=0.0011)。 拓舒沃聯合阿扎胞甘治療組患者的OS同樣獲得具有統計學意義的改善(HR = 0.44，[95% CI: 0.27, 0.73], 單側P值=0.0005)，中位OS爲24.0個月，安慰劑聯合阿扎胞甘組爲7.9個月。

此外，拓舒沃  聯 合 阿 扎 胞 甘 的 CR 率 爲 47.2%(n=34/72) ，而安慰劑聯合阿扎胞甘爲14.9%(n=11/74)(P＜0.0001)。拓舒沃聯合阿扎胞甘的CR+CRh率爲52.8%(n=38/72)，而安慰劑聯合阿扎胞甘組爲17.6%(n=13/74)(p＜0.0001)。拓舒沃聯合阿扎胞甘的ORR爲62.5%(n=45/72)，而安慰劑聯合阿扎胞甘組爲18.9%(n=14/74)(p＜0.0001)。

2019年7月19日，基石藥業宣布全球III期注冊試驗AGILE在中國完成首例患者給藥。中國共有16家研究中心參與了AGILE研究。

拓舒沃所屬權爲施維雅所有。根據和施維雅達成的獨家授權授權合約，基石藥業就拓舒沃在包括中國大陸、香港、台灣及澳門地區在內的大中華地區以及新加坡地區進行臨牀开發與商業化。目前，NMPA已批準艾伏尼布片的新藥上市申請，用於治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性AML(R/R AML)患者。