2021年1月10日，根據科濟藥業自愿公告，美國食品藥品監督管理局(FDA)授予CT041再生醫學先進療法(RMAT)資格，用於治療CLDN18.2(一種在某些實體瘤，例如胃癌和胰腺癌細胞上發現的蛋白質) 陽性的晚期胃癌/食管胃結合部腺癌（GC/GEJ）。據公司官微顯示，CT041是全球首個獲RMAT資格的實體瘤CAR-T產品。截至11時30分午盤收市，科濟藥業漲12.68%，報價26.65港元。

再生醫學先進療法的認定是FDA旨在加快用於嚴重病症的再生醫學療法的开發的創新審批方式，獲得認定意味着獲得與FDA的早期互動，加快產品开發，以及優先審評等優惠措施。

CAR-T療法是近年來癌症治療的熱門領域，迄今爲止，美國FDA已經批準了5款CAR-T療法，用於治療多種類型的血液癌症。然而，在治療實體瘤方面，目前仍然沒有獲批的CAR-T療法。對於國內患者來說，去年6月和9月，中國國家藥監局（NMPA）分別批準了兩款靶向CD19的CAR-T產品上市，用於治療大B細胞淋巴瘤（LBCL）。

對於CAR-T目前只用於血液瘤領域，卻遲遲未在其它領域突破的原因，科濟藥業創始人、董事會主席、首席執行官、首席科學官李宗海博士指出，首先許多血液瘤的靶點明確，且藥物首先進入血液，對於血液瘤來說比較容易觸達，就可以達到較好的治療效果；但像胃癌、大腸癌等實體瘤沒有非常好的腫瘤驅動基因，所以很難有相應的一些靶向藥物達到相應的效果，所以實體瘤的研發難度會更大；另外，實體瘤好比是一個銅牆鐵壁，像胰腺癌有堅實的細胞保護着腫瘤的發生發展，藥物要進入到這個腫瘤難度很大，這個微環境裏面很適合腫瘤生長，而不適合外界的攻擊，相當於一個獨立王國一樣，對他們進行挑战難度會加大。

科濟官微顯示，CT041在2021年ESMO大會公布的數據表明，在既往接受至少2线治療失敗、接受II期推薦劑量（RP2D）2.510⁸ CT041細胞治療的18例胃癌患者中，客觀緩解率達61.1%。歷史數據表明，至少2线治療失敗的胃癌患者，化療藥物的客觀緩解率約爲4%~8%，抗PD-1單抗的有效率約爲11%。因此，相比於胃癌末线患者的其他治療藥物，CT041在客觀緩解率上已經取得明顯提升。

CAR-T療法作爲一種治療腫瘤的新型精準靶向療法，它的治療原理是從患者的血液中提取T細胞，並在體外對這些細胞進行基因改造，給它們裝上識別癌細胞表面抗原的“嵌合抗原受體”（CAR）。然後，將這些改造之後的細胞進行大量擴增，再輸注回患者體內，從而增大CAR T細胞在體內的存活率。CAR T細胞在患者體內一旦存活，將繼續繁殖，最終實現對癌細胞的攻擊。

李宗海博士指出， CAR-T療法有自身的優勢，首先，它是一個活的藥物，傳統藥物打進去很快就代謝掉了，像CAR-T短時間內不會減少，有可能還會擴增，有時候會成千上萬倍；另外，可以對細胞進行基因改造和調控，可以按照我們的意愿進行改造，會比現在的藥物更加精準，抗腫瘤的活性更加強大，從長遠來看它的優勢是非常大的。

“CAR-T現在主要用於末线，將來有望用於早线的治療，不僅用於血液瘤，將來也可以用於實體瘤，甚至慢性疾病和自身免疫性疾病。”李宗海博士說。

對於CAR-T未來會有哪些方面的突破，李宗海博士表示，實體瘤方面的突破大家都非常期待，此外，同種異體的技術方面的突破對於降低生產成本，增加患者的可及性非常關鍵，如果有所突破，可能讓這個領域的應用度更寬更廣。

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