（1）普克魯胺治療新冠三項全球多中心III期臨牀試驗進展

輕中症新冠患者III期臨牀試驗（NCT04870606）:調整臨牀試驗方案並尋求獲得美國FDA等監管機構的同意，繼續招募只有基礎性疾病和/或無新冠疫苗接種史的高風險新冠患者。目前這項臨牀試驗截至2021年12月23日已按照原計劃完成所有患者招募，95%的患者來自美國。最後兩周（Omicron發展快）入組非常快，每周入組超100人，聖誕節前完成了所有入組。計劃等到明年2月初（42天觀察結束），密切觀察剩余受試者的事件數情況，同時我們正和FDA協商納入高風險人羣。當前情況下，美國50多家中心，其他國家20多中心，整個納入速度比之前好很多，能在比較短時間內招募到適合判斷我們藥物有效性的情況。

第二項輕中症新冠患者III期臨牀試驗（NCT04869228）：巴西、中國、東南亞等參與，考慮對這個試驗的方案設計調整，更多納入高風險人羣。這個試驗今後可能考慮讓更多國家包括美國加入這個MRCT試驗中，內部也在討論。

重症新冠患者III期臨牀試驗（NCT05009732）：目前重症沒有有效治療方法，默沙東和輝瑞都僅針對輕中症高風險人羣。但是目前重症死亡的人數很多，對於這個各個國家都非常關注。我們會全力推進我們的重症臨牀。12月25日，巴西研究者已經把巴西做的重症臨牀試驗包括巴西北部600多人和南部130多人的驗證性數據發表，前後的結果一致，這篇文章很多原始數據附在了後面，大家可以自己閱讀判斷。我們也獲得了巴西北部600多人的原始數據，正在分析。目前我們重症已經入組了2個多月，當前有20多家中心已經啓動，下個月再有20多個中心开啓。一旦Omicron導致醫療資源擠兌，入組會加速。希望2022年1月底可以給大家指引。中國進展，在深圳三院已經啓動患者招募工作，還有4家醫院陸續啓動。

（2）中期結果分析，與巴西結果產生偏差可能原因

疫苗接種，整個疫苗去年4、5月份進入美國廣泛人羣，疫苗給了重症很大保護，美國MRNA疫苗做的很好，住院率降低。中期分析招募的患者都來自美國。

入組人羣變化，巴西入組的人羣平均爲55歲，而美國則是38歲。

納入受試人羣未做限制，普克魯胺臨牀試驗招募的患者納入全人羣，沒有設置有基礎病和未打疫苗的限制，中期分析數據均來自美國，有相當比例的入組病例接種過新冠疫苗，且沒有基礎病的限制，大大增加了治療組和對照組做出顯著差異的難度。

（3）普克魯胺未來商業化布局變化

我們在全力推進公司主導的臨牀試驗。因爲中期分析，公司的商業化計劃會推遲。目前公司會做一些調整，在積極推進臨牀試驗的同時，我們會積極推進EUA的工作。另外我們也對許多國家开放同情用藥，提供少量免費藥物，如果國家看到療效不錯決定大規模推廣，那我們也希望普克魯胺能夠爲抗擊新冠做出貢獻。

（4）普克魯胺安全性得到驗證，更有信心推動EUA工作

在這項臨牀試驗中，基於中期分析結果，普克魯胺的安全性得到驗證，研究中無安全性問題，沒有一例藥物相關的嚴重不良事件報告。這點曾經在一些國家飽受質疑的，現在確認普克魯胺安全性良好，作爲公司更加有信心推動EUA的工作。

（5）在手現金

截至11月底，3個新冠MRCT花了約2000萬美金。目前公司有約12億人民幣在手現金，加上銀行授信，國家科技部和政府資助、BD拓展（包括EUA的獲取）這些措施，我們有信心未來12個月，支持公司現有的管线運營。

Q改變試驗方案是在原有臨牀試驗基礎上繼續开展，還是重新开展一個新的臨牀試驗？

我們也在考慮，是增加樣本量繼續在現有臨牀試驗基礎上做，還是重新做一個新的臨牀試驗。關鍵問題是，作爲一個小公司在美國开展臨牀比較難，重新开臨牀，所有的中心要开倫理和合約工作，非常耗時耗力，如果監管同意我們在現有臨牀試驗基礎上增加樣本量，速度會快，整個運營方面得到持續性。資本和時間是我們主要的考量。但是結果還需要溝通。

Q中期分析結果是否影響其他國家EUA？

很多國家給EUA是重症住院病人的。我們在巴拉圭等很多國家申請的是重症EUA。用於住院病人，這有衍生效應，重症有效，輕症會增加使用。我們希望我們的藥可以治療更多人。我們希望更多國家使用我們藥品，減少新冠死亡率和重症病人。

Q對比恩雜，普克魯胺治療重症的機理?

首先普克魯胺有雙重作用機制，拮抗劑和降解劑，對關鍵蛋白的降解機制，這是恩雜沒有的。其次，在病毒感染試驗中，普克魯胺效果優於恩雜的。再者，我們做了普克魯胺對於炎症的試驗，恩雜對炎症的效果沒有普克魯胺好。恩雜和普克魯胺在藥物機制、活性、還有藥物暴露和體內分布方面均有不同。

Q針對Omicron變異株，公司有沒有體外的試驗？

我們在委托美國科學院院士兼密歇根大學教授Dr. Arul Chinnaiyan在他的P3實驗室做體外試驗，該院士之前幫公司做過其他變異毒株的驗證，他已經和美國CDC訂購了Omicron病毒株，後續我們拿到結果會和大家公布進展。

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