蘇州2022年3月26日 /美通社/ -- 北京時間2022年3月25日，开拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注於潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，公布了近期業務亮點及截至2021年12月31日全年業績。

2021年度業績亮點總覽

銷售收入實現從0到1的突破，達人民幣3,423萬元，源自普克魯胺新冠適應症對外授權的首付款。

持續提高全球創新能力，2項注冊性III期全球多中心臨牀試驗獲美國FDA批準，4款臨牀在研創新藥拓展國際化發展版圖，擔任中國創新藥企出海的“領路人”。

新藥研發迎來收獲期，新冠適應症、前列腺癌適應症、外用脫發適應症預計今明年提交NDA申請。

完成上市後首次增發，淨募集資金約11.6億港幣（折合美元1.5億元）。市場上僅20%的18A公司實現上市後再融資*。

公司股票獲納入港股通和恆生綜合指數等多個指數，反映資本市場對公司創新能力的認可和期待。

商業化產能儲備大幅提升，目前具備普克魯胺100萬人份/月產能，今年年底達到5000萬人份/年產能。

*剔除上市未滿6個月，尚不滿足新股發行條件的Biotech公司。

开拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：2021年對开拓藥業來說是非常不平凡的一年。新冠疫情仍在全球蔓延，开拓藥業普克魯胺自疫情爆發初期拓展新冠適應症並开展系列研究和臨牀試驗，非常欣慰地看到團隊歷時十余年辛勤耕耘开發的藥物能夠在抗擊新冠疫情中有所貢獻。我們相信堅定信心共同努力，一定能共克時艱。

回首過去的這一年，公司在銷售收入、研發管线、生產運營、商業合作和資本市場等方面取得重要突破和強勁發展。在銷售收入方面，公司實現了零的突破，收入主要來自普克魯胺新冠適應症對外授權的首付款。在產品开發上，公司小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管线“多管齊下”，擁有7款正在中國、美國等國家進行臨牀研究的新藥項目，還有多款臨牀前項目在开展。在生產運營上，公司進一步提升產能儲備，並任命陸羣博士爲公司首席技術官（CTO），加速普克魯胺的商業化進程。在全球化合作中，公司與華益泰康、復星醫藥、Etana、晶泰科技和上藥控股等達成战略合作，並任命韓家文博士爲公司商務拓展副總裁，進一步加強公司的業務拓展能力。在資本市場方面，公司在2021年中完成上市後再融資，募集資金11.6億港幣，爲公司的發展提供強有力的資金支持，此外公司的股票也被納入了恆生綜合指數和港股通等。

展望2022年，公司將加速推進現有產品管线的全球臨牀开發進度，特別是普克魯胺治療新冠的三項全球多中心III期臨牀試驗，希望普克魯胺能在抗擊新冠疫情中發揮積極作用，以及福瑞他恩脫發適應症的臨牀進程，期待盡早惠及廣大脫發羣體。另外，持續在國際/國內商業合作上發力，爲公司創新發展增勢添能。此外，進一步提升產能儲備，積極推進產品商業化。

自2009年成立以來，开拓藥業不忘初心始終踐行『專注於大量未獲滿足臨牀需求的適應症研究、开發及商業化』的使命，期待未來能爲患者帶來更多創新療法，爲股東創造長遠價值，並實現公司的可持續發展。

近期業務發展亮點

產品管线進展

公司目前擁有7款正在开展臨牀研究的產品，各產品管线進展順利，多項臨牀試驗取得重要進展：

普克魯胺（GT0918）

新一代雄激素受體（AR）拮抗劑，也是ACE2和TMPRSS2降解劑，正在進行新冠肺炎、轉移性去勢抵抗性前列腺癌和轉移性乳腺癌治療的臨牀开發。

新冠肺炎

巴西三項由研究者發起的臨牀試驗顯示：普克魯胺對於輕中症新冠男、女患者（NCT04446429和NCT04853134）的有效率分別爲92%和約90%，對於重症新冠患者（NCT04728802）的死亡率降低78%。

正在積極推進由公司主導的普克魯胺治療新冠的三個全球多中心III期臨牀試驗，包括在美國等國家進行的治療輕中症新冠患者的全球多中心III期臨牀試驗（NCT04870606）和在中國、巴西、菲律賓和馬來西亞等國家开展的輕中症新冠患者全球多中心III期臨牀試驗（NCT04869228），以及在美國、菲律賓、南非和中國等國家开展的重症住院新冠患者的全球多中心III期臨牀試驗（NCT05009732）。

2021年7月13日，宣布普克魯胺獲巴拉圭國家公共衛生和社會福利部（MSPBS）授予緊急使用授權（EUA），用於住院新冠患者的治療。另外，普克魯胺於2022年1月獲波斯尼亞和黑塞哥維那（簡稱“波黑”）薩拉熱窩州衛生部授予EUA，用於住院新冠患者的治療，以及於2022年3月獲加納共和國衛生部授權使用。

2021年12月27日，公布普克魯胺治療輕中症新冠患者的III期臨牀試驗（NCT04870606）的中期分析結果，由於事件數較少而未顯統計學意義。基於中期分析結果，普克魯胺的安全性良好，沒有報告一例藥物相關的嚴重不良事件(SAEs)。

2022年2月10日，在中國、巴西、菲律賓和馬來西亞等國家开展的普克魯胺治療輕中症新冠患者全球多中心III期臨牀試驗（NCT04869228）在深圳市第三人民醫院完成中國首例患者入組給藥。

轉移性去勢抵抗性前列腺癌

正在中國开展普克魯胺作爲轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）二线療法、普克魯胺和阿比特龍聯用作爲一线療法的兩項III期臨牀試驗。

2021年2月，公司在ASCO GU大會上公布了普克魯胺單藥治療mCRPC的中國II期臨牀試驗數據和普克魯胺治療mCRPC的美國II期臨牀試驗中期數據。

2022年2月24日，普克魯胺和阿比特龍聯用一线治療mCRPC的中國III期臨牀試驗完成所有718名受試者入組。

普克魯胺治療mCRPC的美國II期臨牀試驗正在進行數據分析。

AR+轉移性乳腺癌

正在中國开展开放、多中心的Ic期臨牀試驗，以評估普克魯胺聯合依西美坦、來曲唑及氟維司羣對AR+轉移性乳腺癌（mBC）患者的安全性、藥物動力學分析及初步療效。該Ic期臨牀試驗已於2021年8月25日完成患者招募。

預期裏程碑

在美國等國家進行的普克魯胺治療輕中症新冠患者III期臨牀試驗(NCT04870606)的頂线(top-line)數據即將公布。

2022年下半年，公布在中國、巴西、菲律賓和馬來西亞等國家开展的輕中症新冠患者全球多中心III期臨牀試驗(NCT04869228)中期分析數據。

福瑞他恩（KX-826）

外用AR拮抗劑，正在進行男女雄激素性脫發（AGA）、痤瘡治療的臨牀开發。福瑞他恩是全球首個進入注冊性III期臨牀試驗用於AGA治療的AR拮抗劑。

雄激素性脫發

針對男性AGA，正在中國進行III期臨牀試驗和在美國進行II期臨牀試驗；針對女性AGA，正在中國進行II期臨牀試驗。

2021年9月8日，宣布福瑞他恩治療男性AGA的中國II期臨牀試驗已達到主要研究終點，結果顯示具有良好的有效性和安全性。

2021年12月31日，福瑞他恩治療男性AGA的中國注冊性III期臨牀試驗完成首例患者入組及給藥。

2022年2月28日，福瑞他恩治療男性AGA的美國II期臨牀試驗完成首例患者入組及給藥。

2022年3月4日，福瑞他恩治療女性AGA的中國II期臨牀試驗完成所有160名受試者入組。

痤瘡

福瑞他恩治療痤瘡的中國I/II期臨牀試驗分別於2021年4月16日和2022年1月24日完成首例患者入組及給藥。

預期裏程碑

2022年上半年，福瑞他恩治療男性AGA的中國III期臨牀試驗完成所有受試者入組。

2022年上半年，福瑞他恩治療痤瘡的中國II期臨牀試驗完成所有受試者入組。

2022年6月，福瑞他恩治療男性AGA的中國II期臨牀試驗數據將由主要研究者（PIs）在相關研討會上展示。

2022年第四季度，福瑞他恩治療女性AGA的中國II期臨牀試驗獲得初步數據。

ALK-1單抗（GT90001）

新型抗血管生成抑制劑，正在進行轉移性肝細胞癌和晚期或難治性實體腫瘤治療的臨牀开發。开拓藥業於2018年自輝瑞取得ALK-1單抗在所有瘤種領域的獨家全球許可。

轉移性肝細胞癌

正在中國台灣开展ALK-1單抗與Nivolumab聯合二线治療轉移性肝細胞癌（HCC）的Ib/II期臨牀試驗。2021年1月，公司在ASCO GI上公布該項台灣II期臨牀試驗數據，結果顯示客觀緩解率爲40%，且安全性良好。

2021年2月11日，美國FDA批準ALK-1單抗聯合Nivolumab二线治療HCC的II期臨牀試驗。

2021年10月9日，ALK-1單抗(GT90001C)聯合Nivolumab治療HCC患者的臨牀試驗獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)的批準。

實體腫瘤

2021年11月2日，ALK-1單抗聯合康寧傑瑞生物制藥的重組人源化PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體KN046在中國台灣進行的治療晚期或難治性實體腫瘤的Ib/II期臨牀試驗完成首例患者入組及給藥。

預期裏程碑

2022年上半年，ALK-1單抗聯合Nivolumab二线治療HCC的美國II期臨牀試驗完成首例患者入組及給藥。

GT20029

基於PROTAC技術开發，正在進行AGA和痤瘡治療的臨牀开發。GT20029是全球首個進入臨牀階段的外用PROTAC化合物。

雄激素性脫發和痤瘡

2021年7月28日，GT20029中國I期臨牀試驗已完成首批受試者入組及給藥。

2022年2月3日，GT20029治療AGA和痤瘡的美國I期臨牀試驗已於當地時間2022年2月1日完成首例受試者入組及給藥。

預期裏程碑

2022年上半年，GT20029中國I期臨牀試驗完成所有受試者入組及給藥。

2022年下半年，GT20029美國I期臨牀試驗完成所有受試者入組及給藥。

GT90008

PD-L1/TGF-雙靶點抗體，正在進行晚期實體腫瘤治療的臨牀开發。

2021年10月21日，GT90008已獲得中國NMPA的批準，开展晚期實體瘤治療的臨牀試驗。

預期裏程碑

2022年下半年，GT90008中國I期臨牀試驗完成首例患者入組及給藥。

迪拓賽替（GT0486）

PI3K/mTOR信號途徑抑制劑，正在進行轉移性實體瘤治療的臨牀开發。

正在中國進行I期臨牀試驗劑量爬坡。

GT1708F

hedgehog信號轉導途徑抑制劑，正在進行血液腫瘤和基底細胞癌治療的臨牀开發。

正在中國進行治療血液腫瘤的I期臨牀試驗劑量爬坡。

除上述臨牀階段在研藥物之外，公司正在开發多款臨牀前階段藥物，包括ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。

商業化合作

2021年4月12日，與華益泰康就擴大普克魯胺產能達成战略合作協議。

2021年7月15日，與復星醫藥產業就普克魯胺治療新冠在印度和28個非洲國家的商業化達成合作協議，雙方相互合作、共同推進普克魯胺新冠適應症的緊急使用授權(EUA)申請、推廣和銷售工作。根據協議條款，復星醫藥產業將獲得普克魯胺在合作區域的獨家注冊和商業化銷售權益，並就此支付开拓藥業不超過人民幣5.6億元款項，包含首付款、开發裏程碑約人民幣1.1億元以及商業化裏程碑不超過人民幣4.5億元。此外，开拓藥業將基於普克魯胺在合作區域內的未來淨銷售額，分級收取不低於利潤總額的50%作爲銷售提成。

2021年8月25日，與Etana關於普克魯胺治療新冠在印度尼西亞的商業化達成合作協議。根據協議，开拓藥業將獲得來自Etana的首付款以及裏程碑付款，此外，還將獲得普克魯胺在印尼上市銷售相關的經濟利益。

2021年9月7日，宣布與晶泰科技達成合作，旨在通過人工智能（AI）與計算化學技術輔助抗腫瘤單克隆抗體藥物研發。

2021年12月16日，與上藥控股舉行战略合作籤約儀式。

生產運營

蘇州生產基地通過歐盟QP審計。

建成酊劑、凝膠劑生產线，並獲得藥品生產許可證。

商業化產能儲備進一步提升，目前具備普克魯胺100萬人份/月產能，2022年底達到5000萬人份/年產能。

2021年4月，位於廣東省珠海市金灣區的珠海國際健康港研發基地啓用，以腫瘤免疫爲重點，大力推進开拓生物藥的臨牀研發、生產和商業化。

位於浙江省平湖縣的原料藥和制劑生產基地項目，約佔地4萬平方米，預計2022年第二季度开工建設。

資本市場表現

2021年6月2日，完成上市後首次增發，淨募集資金約11.6億港元（折合1.5億美元）。

2021年9月6日，正式獲納入恆生綜合指數和港股通，進一步提升公司的股票流通性、知名度以及擴大投資者基礎。

其他業務亮點

2021年4月9日，宣布在2021年美國癌症研究協會(AACR)年會上通過壁報(E-Poster)的方式，公布普克魯胺治療新冠、c-Myc抑制劑治療血癌的最新臨牀前數據。

2021年5月16日，宣布任命陸羣博士爲公司首席技術官（CTO），主要負責化學、生產及控制（CMC），包括藥品分析、制劑研發及生產；任命韓家文博士爲公司商務拓展副總裁，主要負責商務拓展相關業務和管理工作。

2021年10月19日，中共中央政治局委員、國務院副總理孫春蘭到國家藥監局藥品審評中心調研，了解新冠病毒藥物臨牀試驗、審評服務等情況，並召开相關企業和專家座談會，聽取藥物研發工作的意見建議。期間，童博士作爲企業家代表參加了座談，並介紹了普克魯胺治療新冠III期臨牀試驗進展。

2021年11月8日，印度尼西亞駐華大使周浩黎（H.E. Djauhari Oratmangun）、印度尼西亞駐滬總領事戴寧、中國印尼商會主席Liky Sutikno一行調研开拓藥業，深入了解公司發展情況。童博士帶領管理團隊接待調研。

2021年全年財務業績

報告期內，公司收入爲人民幣3,423萬元，來自於普克魯胺新冠適應症對外授權的首付款。

截至2021年12月31日，公司的研發成本由截至2020年12月31日止十二個月的人民幣3.288億元增加截至2021年12月31日止十二個月的人民幣7.679億元，增長率133.5%。研發开支增加的主要原因是報告期內公司主導开展的三項普克魯胺治療新冠的III期全球多中心臨牀試驗。

截至2021年12月31日，公司的現金、現金等價物及定期存款爲人民幣10.552億元，包括已動用的銀行融資人民幣1.549億元。另外，截至2021年12月31日，公司未動用的銀行融資爲人民幣1.5億元。