中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋市2022年3月23日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”,股票代碼“1228.HK”），是一家立足於中國的生物制藥公司，作爲全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力於創新療法的研究、开發和商業化。公司於今日發布了2021年報財務情況和公司動態。

“2021年對於北海康成而言是成功轉型的一年。我們朝着全球愿景積極邁進，全面推進了多項罕見病治療產品方案，加強了臨牀管线研發，取得了令人鼓舞的研究結果，實現了第一款罕見病產品的商業化，提升了二代基因治療的研發能力，並完成了首次公开募股（IPO）。” 北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛羣博士說，“我們正在打造一系列機制可靠的產品管线，聚焦在有重大臨牀需求和較少臨牀治療選擇的目標市場，從而減少潛在的研發風險。2021年下半年，我們啓動了首個用於治療亨特綜合徵（MPS II）的產品海芮思成功上市，成爲开闢中國市場的首發舉措，以此爲基礎進一步擴大商業化運作。我們現有的產品管线也有了長足的進展，其中CAN008和CAN108在中國啓動了兩項2期臨牀試驗，CAN106的1期臨牀試驗也取得積極結果。同時我們還大力推進了基因治療產品的研發進程。最後，隨着IPO的成功，我們獲得充足的資金可以在2022年進一步开展罕見病治療產品在不同模式和適應症中的研發。我們期待與所有利益相關者通力合作，改進中國罕見病治療的現有系統，並爲全球的罕見病患者提供全面的治療方案”。

業績摘要

完成香港證券交易所主板上市，募得資金6.04億港幣用於罕見病及基因治療管线產品的研發及商業化。

海芮思（CAN101）是一種酶替代療法，也是中國唯一獲批用於MPS II（亨特綜合徵）的靶向治療產品。

  2021年5月，海芮思進入中國非醫保市場。

  公司計劃擴增內部專職商業團隊，並預計未來5年在中國組建一支擁有300多名成員的成熟罕見病商業化團隊，具備商業化多種罕見病的能力。

CAN008是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白，用於治療膠質母細胞瘤（GBM）。

  根據台灣1期試驗所得積極的初步療效結果，經修訂的新藥臨牀試驗申請（IND）已經獲批。CAN008可作爲一线治療進行2期試驗研究，並有望成爲該病的標準治療產品。

  2021年4月，在中國GBM患者中啓動CAN008 2期臨牀試驗，並於同年10月完成首例患者給藥。該2期臨牀試驗爲多中心、隨機、雙盲和安慰劑對照研究，主要證實該產品的有效性，並探索生物標志物和療效間的相關性。

  北海康成計劃在中國將CAN008商業化，作爲GBM的標準治療（放療加化療）的聯合治療。

CAN108（maralixibat）爲一種口服，吸收最少的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）可逆抑制劑，用於治療罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合徵（ALGS）、進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）和膽道閉鎖症（BA）。

  2021年4月，獲得Mirum Pharmaceuticals Inc. (簡稱 “Mirum”)獨家許可，在大中華地區針對ALGS、PFIC和BA適應症進行CAN108（maralixibat）开發、生產及商業化。Maralixibat 是美國食品藥品監督管理局（FDA） 目前第一個也是唯一個批準用於ALGS的靶向藥物。

  2021年5月，北海康成的研發夥伴Mirum在中國开始患者招募和臨牀研究中心管理工作，評估CAN108用於治療肝門腸造口術後膽道閉鎖症（BA）的2期全球多中心臨牀試驗。

  2021年12月，基於合作夥伴Mirum獲得的研究數據，在中國大陸提交了CAN108用於治療ALGS的新藥上市許可申請（NDA）。

  2022年1月，用於治療ALGS的新藥CAN108上市申請（NDA）獲得中國國家藥品監督管理局受理並納入優先審評。

CAN106是一種人源化單克隆抗體，用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH)及其它C5介導的補休系統相關疾病。

  2022年2月，在新加坡完成了CAN106用於健康志愿者的1期臨牀試驗。在31名健康志愿者中進行的首次人體研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照和單次給藥劑量遞增研究，用於評估CAN106的安全性、藥代動力學、藥效學和免疫原性的开發。

  2021年7月，CAN106獲得國家藥監局關於PNH的IND批準。

  2022年2月，公布CAN106在新加坡試驗的1期積極頂线數據，其數據表明CAN106具有良好安全性及耐受性，可完全阻斷補體功能。

CAN103是一種用於治療戈謝病（GD）的酶替代療法（ERT）。

  2021年10月， CAN103獲得國家藥監局的IND批準，目前準備在成人和青少年戈謝病患者中开展1期臨牀試驗。

打造領先的基因治療平台，專注於腺相關病毒（AAV）作爲基因遞送載體，有望成爲多種基因疾病一次性持久治療方案。

  獲得LogicBio制藥公司二代衣殼研發平台的全球獨家許可授權，進行法布雷病（Fabry）和龐貝氏病 （Pompe）基因療法候選藥物的研發、生產及商業化，進一步擴充了北海康成罕見病治療產品的種類。該協議還包括使用該平台在大中華地區進行兩個其他適應症的开發，以及LB-001產品的研發可選擇授權。LB-001是一種在研基因編輯技術，用於治療甲基丙二酸血症（MMA）。

  2021年10月，與Scriptr Global, Inc.籤訂了研究合作和許可協議，用於开發治療抗肌萎縮蛋白疾病（dystrophinopathies）的基因治療產品。北海康成可使用該公司Stitchr平台（一種專有的核酶介導的RNA組裝技術）开發、生產和商業化治療抗肌萎縮蛋白病基因療法的候選藥物的獨家全球權利。

  已確定針對罕見神經肌肉疾病的兩種基因療法，即將進入臨牀研發階段：用於治療法布雷病的CAN201以及用於治療龐貝氏病的CAN202。

下一步裏程碑

  CAN106：基於新加坡的1期良好臨牀數據，計劃於2022上半年在中國啓動PNH患者的1b/2期臨牀試驗

  CAN008：繼續招募患者參與CAN008治療GBM的2期臨牀試驗; 預計2023年獲得CAN008的2期中期臨牀數據。

  CAN108：取得治療ALGS的NDA批準，並於治療膽道閉鎖症（BA）的2期臨牀實驗中進行首例患者給藥。

  CAN201：計劃於2022年下半年與美國食品和藥物管理局舉行IND前會議，並在2023年提交IND申請；2022年下半年完成中試規模制造工藝开發和技術轉讓。

  基因治療：於 2022年獲得非人類受試者的概念數據，在2023年宣布DMD主要候選研發產品的臨牀前數據。

財務要點

  截至2021年12月31日，北海康成現金和銀行結余約爲人民幣745.8百萬元。主要歸因於公司2021年5月首次公开發售前融資，及2021年12月首次公开發售（IPO）所得款項。

   截至2021年12月31日，公司總收入爲人民幣31.2百萬元，主要由於Hunerase  及Nerlynx的銷售額增加。

  截至2021年12月31日，研發开支增加約人民幣318.1百萬元，增至約人民幣427.7百萬元。

  截至2021年12月31日，年內虧損增加約人民幣231.0百萬元，增至約人民幣約1，077.0百萬元。

  截至2021年12月31日，年內調整後淨虧損增加約人民幣370.7百萬元，增至約人民幣581.3百萬元。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK)是一家立足於中國的全球罕見病生物制藥公司，致力於創新療法的研究、开發和商業化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管线，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症。其中包括針對治療亨特綜合症 (MPS II) 和其他溶酶體貯積症 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合徵 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北海康成战略性的將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院 (UMass) 、LogicBio、華盛頓大學醫學部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。

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