2月14日，信達生物與馴鹿醫療共同宣布，FDA已授予兩家公司共同开發的全人源自體B細胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受體自體T細胞（CAR-T）注射液（研發代號：IB1326/CT103A）孤兒藥資格認定，用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）。

多發性骨髓瘤（MM）是一種克隆性漿細胞異常增殖的血液癌症。對於大多數初治患者，常用的一线治療（蛋白酶體抑制劑、免疫調節類藥物及烷化劑類藥物）可以使患者的病情穩定3-5年，但也有少部分患者在初治時表現爲原發耐藥，病情不能得到有效控制。對於治療有效的大多數初治患者，在經過疾病穩定期後也會不可避免的進入復發、難治階段。因此，R/R MM患者仍存在未滿足的需求。在美國，MM約佔所有新發癌症患者人數近2%，佔癌症死亡患者人數的2%以上。在R/R MM的治療中，BCMA已被證實可作爲自體CAR T療法的特異性靶點。

CT103A是由馴鹿醫療和信達生物制藥聯合开發的一種創新產品，以慢病毒爲基因載體轉染自體T細胞。CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3激活結構域。基於嚴格的篩選，通過全面的體內外功能評價，IBI326 CAR-T候選產品具有強有力和快速的療效，並有突出的持久性。2021年2月，CT103A已獲得NMPA的“突破性治療藥物”認定，用於治療R/R MM。此外，馴鹿醫療還在研究CT103A在自身免疫性疾病患者中的應用。

2021年12月舉行的美國63屆血液學年會上，馴鹿和信達聯合公布了最新I/II期臨牀數據。結果顯示，CT103A在79名R/R MM患者中達到了優越的總體緩解率（ORR）94.9%，微小殘留病竈（MRD）陰性率爲93.7%，完全緩解率/嚴格意義的完全緩解（CR/sCR）爲58.2%。CT103A在既往接受過BCMA CAR-T療法的患者中也顯示出良好治療效果，13例既往接受CAR-T治療的受試者的ORR爲76.9%，61.5%達到非常好的部分緩解（VGPR）及以上，CR/sCR爲46.2%。 

值得一提的是，今年1月，馴鹿與信達授予了Sana經臨牀驗證的全人源BCMA CAR結構(CT103A中的關鍵成分）的非獨家商業權利，應用於Sana特定的體內基因治療和體外低免疫細胞治療產品开發，同時有權獲得一筆首付款以及最多6個產品、約爲2.04億美元的潛在开發、注冊裏程碑付款和銷售分成。

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